Болезнь Хантингтона относится к наследственным заболеваниям нервной системы и считается неизлечимой. Этот недуг, как правило, поражает людей в возрасте 30-40 лет. Заболевание возникает из-за нарушений в единичном гене IT-15 в хромосме 4. Из-за мутаций гена дефектная форма белка хантингтина начинает "буйствовать", убивая клетки в полосатом теле головного мозга. У больного возникают дегенеративные изменениями мозга, что приводит к появлению непроизвольных движений, эмоциональным расстройствам и слабоумию. Этой болезнью страдает один из 10000 человек на Земле.
Используя модифицированный вирус, исследователи попытались доставить в клетки мозга корректирующий ген, который повышает естественную защиту против влияния хантингтина. Нейропротективная молекула называется цилиарным нейротрофическим фактором (CNTF) - когда в мозге возникают повреждения, синтез CNTF возрастает, что помогает нейронам выживать. Вирус, внедренный в полосатое тело мозга, инфицировал клетки мозга, вставляя в них ген, синтезирующий CNTF.
Эксперименты, проведенные на крысах, а затем и на приматах, показали, что данная технология хорошо защищает клетки полосатого тела. Теперь ученые добиваются разрешения на проведение клинических исследований методики на людях.
Источник: Компьюлента